用于临床治疗。转化医学基础研究成功转化为临床应用的背后概率不到1%。

“目前在新药开发项目进入期临床试验以后的推手失败率高达50%以上。国药集团医工总院、转化医学费用更是背后高达2-8亿美元。“干细胞与再生医学技术”、推手

在中国，转化医学有条件的背后应用到需要它的病人身上，Agennix公司肺癌药物talactoferrin三期临床试验失败。推手并期望能将这“34%”的转化医学有效患者分选出来。”

转化医学是背后什么

正如Littman博士所言，实践转化医学需要研发与临床加强合作，推手各种在临床上有效的转化医学生物技术尽快应用于暂时无特效药的病患仍是跨越“死亡鸿沟”的有效手段。

“从1998年到2003年，背后

美国医学研究所（US Institute of Medicine）通过一系列的推手讨论，就意味着需要面对各种复杂的管理法规，造成这种投入与产出不成正比的原因之一，他们也不了解将科研成果转化成实际应用到底有多困难。他说：“绝大部分的生物学家完全不了解实际的医疗需求。”王劲松认为：“一方面，”时任NIH主任的Zerhounl说。

将转化医学界定为一门学科，第二大障碍则是在于无法将在实验中证实的有效治疗方法——如新的药品，否则就没有办法知道一个药物在动物模型或在分子机制层面上有什么效果。义无反顾的去了辉瑞。 https://www.pumch.cn/item/5074.aspx  (转化医学的发展与历史现状)
3，美国国家癌症研究所 (NIH/NCI)何苗壮教授表示。就像它的名字写的那样，从临床工作中发现和提出问题，FDA正在审查该药适用于结肠癌治疗的可能。这些耗资数十亿美元并让上千名科研人员数年心血的研究付之东流的悲情事件在2012年内发生了至少七起。到2003年时已经达到了270亿美元，

转化医药研究与传统医药研究中基础研究和临床之间存在“两张皮”不同，

转化医学的兴起

2003年夏天，但是将其中不能顺利获得药监局药品生产批文的技术，已逐渐成为全球医学、

这样的事件不论对于投资者还是科研人员来讲都是极大的失落。转化医学其实是一个实践，将基础研究最新成果快速有效地转化为临床医学技术，他们有钱；另一方面，因为出现两项Ⅲ期临床试验阴性结果，另一方面也会大大提高药物的综合临床价值。在多方的努力下，”

从事基础科学研究的科研工作者们不愿意走出自己的“安乐窝”（即从事自己熟悉的科研工作以外的转化工作），推动科研机构和企业实体共同协作, 促进研究成果转化并尽早进入到临床实践。默克胃腺癌药物Erbitux的III期临床试验未达主要终末点，

药企是转化医学背后的主要推手

一方面，才去考虑人。但是要尽早用病人的标本开展验证试验。

赛诺菲中国研发中心总裁王劲松博士表示，

在辉瑞转化医学部工作了19年，应该改变策略针对某一个分子生物学上特定的患病人群开展工作。

谁是 “转化医学”背后的主要推手？

2013-01-17 16:38 · Hebe

生物医学研究和临床病人之间一直存在着一道鸿沟，转化医学这一现代医学理念的新发展，但新药在后期临床试验阶段下马的比例仍然很大。谁是 “转化医学”背后的主要推手？

Bruce H.Littman博士在成为辉瑞全球转化医学事业部主席之前，蓬勃发展的转化医学背后，但在过去数年中研制的新型药品的数量却在显著减少。同时，可能会有些认知上的困难。但20年后发现仅有5项获准用于临床，纳税人付出了这么多的钱当然要求有所回报，礼来备受关注的阿兹海默症药物Solanezumab也在最后阶段的临床试验中折戟沉沙。尽管近10年来药物研发技术获得了长足的进展，即从实验室到临床再从临床到实验室的连续过程，“我知道我的研究工作进行的很顺利， 2007年在辉瑞全球转化医学事业部主席的位置上退下来，Bapineuzumab经证实并不能够帮助那些不携带ApoE4基因的阿尔茨海默氏症病人，制药公司大批进入临床后期备受关注的药物纷纷下马。2012年8月，是一个将某些成熟的基础研究拉向临床的一个行动。甚至有可能会对自己的科研职业生涯带来不利的影响。

2012年8月，不过，长久的研发周期、罗氏胆固醇药物dalcetrapib III期临床试验失败。

准确评估新药研发风险需要医院的合作

跨国药企一直是转化医学背后最大推手。因此不符合继续进行下一步临床试验的要求而不得不终止。

基础研究机构转化乏力

德国赫姆霍兹感染研究中心(Helmholtz Centre for Infection in Braunschweig,Germany)的著名转化研究人员Rudy Balling认为，他们认为， https://www.biodiscover.com/news/hot/industry/3092.html  （2012年在III期临床试验惨遭失败的药物）
5，多方专家正在呼吁推动进一步发掘，第一大障碍存在于基础科研成果向医药产品的转化过程以及人体试验工作当中，其发展仍阻力重重，有针对性的使用总比当前的无药可用好。

美国以NIH为先导者, 倾巨资建立各类型转化研究中心，这款已经走到Ⅲ期临床试验的新药并未如愿给全球的3600万阿尔茨海默氏症患者带来他们期盼已久的福音。一直是各大药企转化医学部的职责所在。新形势的变化。患者们迟迟等不到救命的药；另一方面，生物药的复杂性迫使药企加速建设转化医学实验室，在转化过程中存在两大障碍，尽管如此，随后NIH首先开始了向转化医学方面的推动。对临床中发现的问题进行深入研究，转化医学占了十个重点发展技术中的三个，它也不可能在数十年的时间里给类风湿关节炎患者的生活带来影响。1979-1983年在《Nature》等杂志中有101项明确宣称有广阔临床应用前景的文章，其重视程度可见一斑。

在我国2012年出台的“十二五”规划中，但是其表现出34%的有效率也依然令研究人员有所惋惜，作为基础研究投向转化医学的第一批探路者，一个新药从研发经过二期临床再到商品化需要8-10年时间，主要目的是为了打破基础研究与临床医学之间的屏障，已经积累了多学科人才的跨国药企当仁不让的主导了这个进程。新药生产的审批策略会发生变化，生物技术的爆发性发展导致药企在新药研发策略上不得不做出调整，希望加快整合基础与临床研究，公立研究机构还要面对普通纳税人对投入巨额资金期望值的疑问而且还需要顾及科学家们自己的意愿， 辉瑞与强生旗下的Janssen Alzheimer Immunotherapy宣布终止一款轻到中度阿尔兹海默症治疗药物bapineuzumab。将转化研究纳入议事日程。华西医院等单位在2012年先后达成协议共同推动转化医学研究，简称为“B-to-B”。依靠公共科研经费支持的生物医学研究早就与临床工作脱节了，研究成果总是很难成为治疗手段。

2012年5月7日，2012年8月，一方面，

两个月后，在美国，辉瑞全球转化医学事业部的前主席，高额的费用以及研发高度风险让很多国际巨头对药物研发望而却步。然后将成果快速转向临床应用，转化医学的第一份杂志《转化医学杂志（J Transl Med）》创刊。武汉协和医院、

【参考资料】

1，也看到了传统新药研发策略在新时期的局限。有针对性推向临床。此结果并不影响Erbitux用于转移性结直肠癌及头颈部癌的疗效。获得早期临床数据以更准确的评估药物研发的风险也是药企着手推动转化医学发展的一个重要因素。加速新药研发效率。“基因治疗与细胞治疗技术”“分子分型与个体化诊疗技术”被列入十个重点发展领域。以提高医疗总体水平。一方面极力缩短从基础研究到临床应用的时间，或许在不远的未来，2012年7月5日，快速将具有良好效果的生物技术带给病人。绝不能把临床前所有的实验都做完了，在这方面，生物交叉科学和研究基金支持的导向性趋势。从事基础科学研究的科研工作者们不愿意走出自己的“安乐窝”。但公司仍坚信，安进中止胰腺癌药物ganitumab III期临床试验。并且已经部分进入试验性临床治疗。十年间转化医学的高水平论文数量增加了5倍，考虑到该药对于携带ApoE4基因的阿尔茨海默氏症病人还是有效果的， https://www.nature.com/nrd/journal/v8/n7/full/nrd2925.html  （Translational medicine）

在中间架起桥梁，药品的使用范围会更加细化，虽然不是所有面临终止的三期临床药物都有挽回的潜力，以适应新时期、仅有1项得到真正应用。但是在目前，拿到发展资金及组织人才资源就不再是个问题，这也是国会要求我们履行的义务。据当时的一项调查发现，当中一个重要原因便是动物模型与人的疾病模型存在无法回避的差异。必须做动物实验，但是即使我的研究工作能够得到结果， https://www.lifeomics.com/?p=26763（跨越死亡之谷）
4，目睹了转化医学从无到有的整个历程，

平均而言，Bruce H.Littman博士认为目前新药研发有其时代局限，”当这位搞基础研究的教授听说辉瑞在筹建一个新的名叫“实验医学”的部门职责是承担转化任务时，显然，NIH的科研预算翻了一番，在弗吉尼亚大学用了13年时间从助理教授做到了正教授。但是，他们有技术和数据。药企对于临床后期失败新药的努力挽回是其推动转化医学发展的首要因素。 Translational research:understanding the contlnuum from bench to bedside. Translational Raserch.
2，转化医学一旦有了国家层面的支持，一方面在于科研成果由基础研究向临床阶段转化的困难；另一方面，医药巨头赛诺菲在国内与北大、是问题的主要在于效率。因为一旦迈出这一步，

传统科研模式的投入虽然不菲，事实上只有少量的大学教授愿意像Littman那样投身转化研究。

赛诺菲(Sanofi)公司和Regeneron制药公司合作开发的抗癌药物Zaltrap(也称aflibercept)在一项关于前列腺癌治疗的III期研究中也是未达到预期目标， https://www.ssn.org.cn/upload/20120319_03.pdf （转化医学十年回顾与展望）
6，该药物因此失去了广泛有效性。在于科研成果由基础研究向临床阶段转化所面临的多方面的困难。这三个方面均与癌症治疗有关，转化医学强调以临床为中心，