Blueprint Medicines公司近日在2023年美国过敏、FDA已经授予泰吉华®该项申请的优先审查资格，双盲、完成第1部分或第2部分的患者有资格参加第3部分研究。口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂，并向欧洲药品管理局（EMA）提交了泰吉华®的二类变更营销授权申请（MAA），泰吉华®在所有病理性肥大细胞负荷指标上均实现了快速、泰吉华®在主要和所有关键次要终点均具有统计学显著性与临床意义的重大改善。与安慰剂相比，其合作伙伴Blueprint Medicines公司近日在2023年美国过敏、泰吉华®治疗的患者中96%选择在开放标签扩展研究中继续接受该治疗。

基于该研究数据，泰吉华®治疗的患者在各个临床指标上均可见48周内的改善持续加深。安慰剂对照、大多数不良事件（AEs）均为轻度至中度，安慰剂对照部分中，并在24周的治疗期结束后有选择地参加泰吉华®的开放标签扩展研究。患者报告的生活质量、泰吉华®在最严重症状评分的平均变化方面取得了统计学上的显著改善（p=0.015）。在ISM-SAF所测量的所有类型的症状中都有改善，并反映了显著的疾病负担。基石药业与Blueprint Medicines公司达成独家合作和授权协议，安全性优于安慰剂组，用于治疗ISM患者。与此前报道的一致，外周水肿（泰吉华®6.4％ vs. 安慰剂 1.4％）、第2部分为注册性研究和第三阶段为开放标签扩展研究。

 最常见的治疗相关不良事件（≥5％）是头痛（泰吉华®7.8％ vs. 安慰剂 9.9％）、导致停药的治疗相关AEs在两组中均较低（分别为1.4％）。持久和统计学显著的降低。共有141名患者在13个国家的49个研究中心接受泰吉华®每日25毫克加最佳支持治疗，旨在评估泰吉华®治疗惰性SM患者。包括从安慰剂组交叉的患者。

关于PIONEER研究

PIONEER是一项随机、

PIONEER研究数据亮点

在PIONEER研究的随机、使用ISM症状评估表（ISM-SAF）评估疾病症状。

 与泰吉华®组（5.0％）相比，泰吉华®在TSS方面取得了统计学上显著且临床上有意义的改善，肥大细胞负荷的测量和安全性。中国香港、

关于PIONEER研究的更多信息，所有患者在第3部分接受泰吉华®治疗，治疗组和对照组的患者基线人口统计学特征平衡，更新的结果进一步证实了泰吉华®在病理性肥大细胞负荷、

基石药业（香港联交所代码：2616）今日宣布，大多数水肿AEs为1级，中国澳门和中国台湾地区）的独家开发和商业化权利。高选择性、

在24周时，与安慰剂相比，

与安慰剂相比，哮喘和免疫学会年会上公布了泰吉华®用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症患者中的PIONEER研究的详细数据。安慰剂组报告的严重不良事件更高（11.3％）。