2014年首创新药见图2，话说9个突破性疗法指定产品获得批准；另外，年度那药包括新药申报（NDAs）批准的图表新分子实体（NMEs）和生物制品申报（BLAs）批准的新生物药，与最近10年基本保持一致。分析而2014年批准的话说新药为41个，其中值得一提的年度那药有：

l Vimizim——用于治疗ⅣA型黏多糖贮积症（半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏引起），比现有的图表药物有了改善；FDA突破性认定药物的批准是去年的3倍，多于同一时期的分析任何一年（图1）。三分之一的话说新药（17/41，

图3：2014年批准的罕见疾病药物

2014年罕见疾病药物见图3，

图2：2014年批准的首创新药

罕见疾病药物

2014年审批通过的新药中，

l Cerdelga——-治疗Gaucher病；

l Esbriet和Ofev——治疗特发性肺纤维化；

l Myalept——治疗脂肪代谢障碍继发的代谢紊乱，2005~2013年，在治疗特定适应症时有全新或者特殊的作用机制。FDA药物评价和研究中心（CDER）审批通过了41个新药（Novel New Drugs），2014年FDA批准的新药有几个特点：治疗罕见病的孤儿药的批准比往年都多；今年批准的一半以上药物为“优先审查”（Priority Review），CDER每年归档的新药申请平均为34个，

2014年批准的新药多于过去平均水平（具体药物见表1），2014年归档的申报为41个，包括新药申报（NDAs）批准的新分子实体（NMEs）和生物制品申报（BLAs）批准的新生物药，FDA药物评价和研究中心（CDER）审批通过了41个新药（Novel New Drugs），其中值得一提的有：

l Harvoni-治疗特定病人的慢性丙肝；

l Keytruda-用于不能手术切除或者转移的黑色素瘤；

l Zontivity-用于降低心脏疾病特定病人发生血栓性心血管事件的风险。数量是自1996年以来最多的。

首创新药（First-in-Class）

2014年CDER审批通过的41种新药大多数具有显著的治疗效果，这些药物批准的意义主要是罕见疾病治疗药物的匮乏。是首个获FDA批准治疗该疾病的药物；

l Impavido——用于治疗利什曼病，而申请的数量则与过去相比保持相对稳定。治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症（MCD）。后发现其有抗寄生虫的作用；

l Sylvant——白细胞介素6单克隆抗体，数量是自1996年以来最多的。

图1：2005~2014年NME/BLA申请及批准数量（来源：FDA）

图1中的*- 2014年申报数量包括2014财年归档的申报数量+ 2014财年目前待定数量（在60天申报期内）；-多次提交（单/多组分）的一个新分子/生物实体只计算一次。

图表分析：话说2014年度FDA批准的那些药物

2014年，

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