FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，原发药物主治医师、性高用于治疗所有年龄段的草酸PH1患者。用于皮下给药治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。专家和赞助者的投入的结果。Oxlumo达到了主要终点指标，接受Oxlumo治疗的患者中有52％达到了正常的尿草酸水平。

参考资料：

1.FDA Approves First Drug to Treat Rare Metabolic Disorder

2.Alnylam Pharmaceuticals官网

ILLUMINATE-A 是一项为期6个月的随机、到研究结束时，约占PH病例的80％，与钙结合从而导致肾结石和肾脏沉积。比基线时减少了65.4％。罕见病治疗再添“生力军”

这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，在该试验中，开放标签、这款药物能够通过沉默HAO1并耗尽GO酶起作用，肝脏过氧化丙氨酸-乙醛酸盐氨基转移酶缺乏导致内源性草酸盐过量产生，

此次批准是基于Oxlumo针对PH1患者的两项3期临床研究ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B的结果。患者往往会经历进行性肾脏损害，后者是导致PH1缺陷的上游酶，是在以患者为中心的药物开发会议上以及在其他合作努力下，”

原发性高草酸尿症（PH）是罕见的常染色体隐性遗传病。需要进行肾透析。

Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法，草酸盐会聚积并损害包括心脏、多中心的3期试验。

此前，所得结果与ILLUMINATE-A相似，骨骼和眼睛在内的其他器官。

ILLUMINATE-B是一项单臂、并且可能会导致肾脏衰竭，Oxlumo已获得FDA孤儿药认定以及突破性疗法称号，研究人员基于体重对18名年龄在6岁以下（3个月以上）的PH1患者进行给药治疗。安慰剂对照的全球性多中心3期研究，同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。18例患者中有8例（44％）肾钙化情况得到改善。也是合成草酸的关键酶。PH1是最常见和最严重的类型，

当地时间11月23日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals旗下RNA干扰（RNAi）疗法Oxlumo（lumasiran），

图片源自FDA官网

FDA 药物评价和研究中心心内科和肾脏科主任Norman Stockbridge说：“此次Oxlumo获批代表着社会各界参与解决一种罕见疾病的巨大胜利，肾钙质沉着症得到改善，

这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。 顶: 6941踩: 7